媒體CNET援引NPR報導稱，使用CRISPR編輯細胞的首批臨床試驗已在美國開始，賓夕法尼亞大學的研究人員通過實驗性療法對癌症患者進行治療。CRISPR是一種革命性的基因編輯工具，可以實現對特定DNA片段的敲除和加入等。
據悉，兩名患者（一名患有多發性骨髓瘤，一名患有肉瘤）已接受使用患者白細胞編輯版本的治療。這涉及美國第一個使用CRISPR編輯特定類型的免疫細胞「離體」的例子。
該試驗於2016年首次獲得美國國立衛生研究院（NIH）批准，旨在招募至少18名參與者，以測試CRISPR療法對三種特定癌症的有效性。
人體免疫系統可以抵禦各種細菌、病毒的入侵。在抗擊癌症的鬥爭中，它並不總是如此好 – 其中一個原因是癌症尤其擅長逃避破壞和抨擊免疫系統的「剎車」。
在試驗中，從患者體內除去免疫細胞，並通過CRISPR對DNA進行三次編輯。編輯允許細胞更容易攻擊腫瘤，抑制制動並使細胞抵抗癌症。一旦在實驗室進行編輯，患者的細胞就會被注入體內。
這不是第一次使用CRISPR編輯人體免疫細胞。此前四川大學已開展世界首例CRISPR療法人體試驗，使用CRISPR編輯的免疫細胞來治療非小細胞肺癌患者。該研究的初步結果表明 該療法是安全的，但需要進一步研究和更大的樣本量來探索其有效性。
「這只是使用CRISPR進行體細胞編輯的開始，」澳大利亞國立大學遺傳學家Gaétan Burgio表示，該試驗與此無關。「我們需要一些時間來評估CRISPR編輯的安全性和效率與其他可用選項的比較。」
來源：cnBeta
