澳大利亞格里菲斯大學的研究人員已使用CRISPR-Cas9基因編輯系統有效治癒帶有宮頸癌細胞的小鼠。該研究小組針對特定的致癌基因，將其破壞從而使腫瘤消退，動物的存活率為100％。該研究使我們更接近於治癒人類癌症。
人類乳頭瘤病毒（HPV）感染是幾乎所有宮頸癌病例的原因。該病毒將兩個稱為E6和E7的特定基因整合到人類基因組中，然後繼續驅動和維持這種癌症。這使得這些致癌基因成為CRISPR的理想靶點-它們不僅為腫瘤提供了弱點，而且因為它們僅出現在癌細胞中，破壞它們對健康細胞沒有任何影響。
因此，研究小組設計了一種靶向這些癌基因的方法。在大多數CRISPR實驗中，該工具尋找特定的DNA片段（例如引起癌症的片段），然後將其剪除並用良性替代。在這種情況下，研究小組反而添加了使基因混亂的額外信息。
這項研究的首席研究員Nigel McMillan表示：「納米粒子在癌細胞中搜索致癌基因，並通過引入一些額外的DNA來對其進行『編輯』，從而導致該基因被誤讀並停止生產。這就像在單詞中添加一些額外的字母，因此拼寫檢查器無法識別它為『anyTTmore’。因為癌症必須具有該基因才能產生，所以一旦編輯，癌症就會消失。」
為了證明這種療法的有效性，研究小組在帶有人類宮頸癌細胞的活小鼠中對其進行了測試。他們將CRISPR機制封裝到「隱形」納米顆粒中，然後將混合物注入小鼠中。結果是非常令人印象深刻的：處理過的小鼠中的腫瘤完全消失了，這些動物的存活率達到了100％。研究小組還報告說，小鼠沒有顯示出任何副作用，例如炎症。
話雖如此，研究人員確實警告說，可能還有其他尚未發現的基因變化–畢竟，此前的研究發現了脫靶突變的證據。盡管安全仍然是爭論的話題，但仍然值得關注。該團隊希望在接下來的五年中為人類試驗做好治療准備。它也可能適用於其他類型的癌症。
McMillan說道：「這是使用該技術治療任何癌症的第一種方法。一旦我們知道正確的基因，就可以治療其他癌症。」該研究結果發表在《Molecular Therapy》雜誌上。
來源：cnBeta
