由於人口基數大，成了癌症大國。數據顯示，中國每年新發癌症約380萬例，而無論是發病率還是死亡率，肺癌都是「癌中之王」，死亡總數占18.4%。
如何更好地治療肺癌，是中國專家們一直努力的方向。
3月23日，一個好消息傳來！據中國國家藥監局的最新公示，普拉替尼（pralsetinib）的狀態更改為「審批完畢」，這標誌著迎來首個上市的RET抑制劑，惠及更多患者。
一、新上市藥物效果和安全性如何？
普拉替尼由Blueprint公司開發，是RET單一靶點口服抑制劑，分子靶點為RET，作用機制為RET抑制劑。之所以引起眾多關注，是因為普拉替尼是中國首個獲批的RET抑制劑，對於肺癌患者來說意味著新的治療希望。
研究發現，RET是多種實體腫瘤的「罪魁禍首」。正常情況下，RET信號傳導對中樞神經系統、周圍神經系統以及腎臟的發育都具有重要作用。但是，當RET基因出現異常時，會促使癌症的發生。
在普拉替尼上市前，治療RET融合突變腫瘤主要依賴於卡博替尼、凡德他尼等多激酶抑制劑類藥物，但多激酶抑制劑類藥物具有靶向選擇性不高的缺點，再加上副作用比較大，所以療效無法達到預期效果。
幸運的是，臨床試驗數據表明，普拉替尼對非小細胞肺癌具有強大的效果。
對於經含鉑化療的RET融合陽性的非小細胞肺癌患者來說，普拉替尼的總體緩解率達到了56%，6個月的中位緩解持續時間為83%。而且，在試驗中，普拉替尼具有良好的耐受性和安全性，沒有發生嚴重不良事件。
另一組數據表明，對於接受過含鉑化療的80名非小細胞肺癌患者來說，普拉替尼的客觀緩解率達到了61%。其中，完全患者的患者有5%，靶病灶腫瘤完全消退的患者有14%。
多項研究結果表明，普拉替尼對初治的RET融合陽性非小細胞肺癌患者、已經接受過治療的非小細胞肺癌患者，或者出現腦轉移的非小細胞肺癌患者，都具有超乎想像的抗腫瘤活性。
二、哪些癌症可以用？
在非小細胞肺癌患者中，RET基因融合的發生率為1%-2%；在甲狀腺乳頭狀癌患者中，RET基因融合的發生率為10%-20%。此外，在結直腸癌、乳腺癌、胰腺癌患者中也觀察到低頻率的RET改變。
因此，針對RET基因突變或者融合，可以用普拉替尼治療的癌症包括非小細胞肺癌、甲狀腺癌、胰腺癌、唾液腺癌、結直腸癌、卵巢癌和甲狀腺髓樣癌。
目前，普拉替尼在獲批的適應症只有非小細胞肺癌成人患者。但普拉替尼在FDA獲批的適應症還包括12歲以上兒童及成人甲狀腺髓樣癌、12歲以上兒童及成人晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺髓樣癌。
三、另外2種已上市的RET抑制劑
在普拉替尼獲批上市前，塞爾帕替尼和普雷西替尼已經在國外獲批上市，打破了非小細胞肺癌治療的僵局。
- 塞爾帕替尼
塞爾帕替尼是效果超群的RET抑制劑，也是首個被批准專門用於治療攜帶RET基因變異的癌症患者的精準療法。經臨床試驗，塞爾帕替尼的顱內反應率高達91%。
目前，塞爾帕替尼獲批的臨床適應證有3種：轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和晚期RET融合陽性甲狀腺癌。根據臨床數據，對非小細胞肺癌晚期的總體客觀緩解率為64％，對甲狀腺髓樣癌的客觀緩解率為69％，對甲狀腺癌的客觀緩解率最高達到了79%。
- 普雷西替尼
繼塞爾帕替尼之後，全球第二款RET抑制劑普雷西替尼也於2020年9月上市。普雷西替尼的顱內反應率接近60%，每日僅需口服一次，但療效持久。目前，普雷西替尼的適應症除了非小細胞肺癌外，還包括晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌、難治性晚期或轉移性甲狀腺癌。
從公布的臨床試驗數據來看，普雷西替尼對非小細胞肺癌的總體緩解率為61％，對甲狀腺癌的總體緩解率為69%，對放射性碘難治患者的總體緩解率為79%。
是肺癌大國，肺癌發病率和死亡率都居於世界前列。隨著醫療水平的提高，肺癌治療進入精準治療時代，只要早發現、早治療，預後會越來越好。對於患者來說，儘早發現病情，可以有效地提高生存質量，延長生存期。
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參考資料
[1]2021腫瘤新藥數據卡——普拉替尼 .醫藥魔方Med.2021-03-30
[2]RET抑制劑普拉替尼在中國獲批上市！ .肺癌康復圈.2021-03-30
[3]2021，四款「不限癌種」的新藥為RET基因融合的患者帶來春天！.環宇達康. 2021-02-04
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來源：kknews突破！抗癌新藥可「殺死」多種癌症，有患者徹底緩解，國內已獲批
